قالت شركة الأدوية الأمريكية فايزر، إن بيانات المرحلة الأخيرة من الدراسة الخاصة بعلاجها التجريبي للهيموفيليا أظهرت تفوقها على المعايير الحالية لعلاج الرعاية في خفض معدلات النزيف لدى المرضى.قالت شركة فايزر إن العلاج، مارستاسيمب ، حقق هدفه التجريبي الرئيسي، مما يدل على التفوق على العلاجات البديلة ، مع انخفاض بنسبة 92 % في النزيف لدى المرضى المصابين بالهيموفيليا A الشديدة والهيموفيليا ب المعتدلة إلى الشديدة.
تعرقل الهيموفيليا قدرة الجسم على إنتاج بروتينات تخثر الدم، مما يؤدي إلى نزيف طويل بعد الإصابات أو الجراحة، وتؤثر بشكل أساسي على الذكور.وفقًا لبيانات حكومية، فإن معدل الانتشار المقدر في الولايات المتحدة هو 12 حالة لكل 100،000 ذكر للهيموفيليا A و 3.7 حالة لكل 100،000 ذكر للهيموفيليا B.
يتطلب معيار الرعاية الحالي التسريب المنتظم للبروتينات المفقودة، مارستاسيمب marstacimab الذي يتم تناوله مرة واحدة أسبوعياً من شركة فايزر هو مثبط لمسار عامل الأنسجة والذي يمكن أن يساعد في بدء تخثر الدم.
العلاج الجيني Hemgenix من شركة الأدوية الأسترالية CSL Ltd (CSL.AX) يقدم حلاً طويل الأمد لمرضى الهيموفيليا B ، ولكنه من بين العلاجات الأكثر تكلفة في العالم، تعمل شركة فايزرعلى تطوير علاجين آخرين على الأقل لعلاج الهيموفيليا في (ديسمبر) الماضي، حققت شركة الأدوية هدفها الرئيسي في دراسة المرحلة الأخيرة من العلاج الجيني للهيموفيليا B، اختبرت التجربة الحالية مارستاسيمب فقط المرضى الذين ليس لديهم أي أجسام مضادة توقف إنتاج بروتينات تخثر الدم تسمى العامل الثامن أو العامل التاسع.
تقوم شرك فايزر Pfizer أيضًا باختبار marstacimab في المرضى الذين يعانون من تلك المثبطات، مع توقع البيانات في أواخرعام 2024.