وافقت هيئة الصحة البريطانية على علاج جيني فريد من نوعه لمرض فقر الدم المنجلي الشديد، ومن المقرر أن يكون الأشخاص المصابون بمرض فقر الدم المنجلي الشديد في إنجلترا من أوائل من يتلقون العلاج باستخدام تقنية تحرير الجينات الثورية CRISPR، بحسب موقع المعهد الوطني للتميز في الرعاية الصحية ببريطانيا.
ووافقت لجنة التقييم المستقلة على استخدام علاج تحرير الجينات exagamglogene autotemcel (exa-cel) للاستخدام في هيئة الخدمات الصحية الوطنية في إنجلترا، مما يوفر علاجًا محتملاً لبعض الأشخاص المصابين بمرض فقر الدم المنجلي الشديد
وسيتم توفير العلاج الجيني بموجب مخطط الوصول المُدار لبعض الأشخاص الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا أو أكثر مع أنواع معينة من مرض فقر الدم المنجلي الشديد.
يتضمن العلاج باستخدام exa-cel (يُسمى أيضًا Casgevy وتصنعه شركة Vertex) جمع الخلايا الجذعية للشخص ثم يتم تحريرها في مختبر لإنتاج خلايا الدم الحمراء غير المنجلية، ثم يتم ضخ الخلايا المحررة مرة أخرى إلى الشخص.نظرًا لأن exa-cel يتضمن حصول الأشخاص على خلاياهم المحررة، فلا يوجد لديهم خطر رفض أجسامهم لها.
وقد استمعت اللجنة إلى خبير في مجال المرضى وصف كيف أثرهذا المرض المؤلم الذي استمر طيلة الحياة عليهم وكيف جعلهم العلاج باستخدام عقار إكسا-سيل “أكثر صحة ولياقة وقوة من أي وقت مضى في حياتي”.
قد يمثل عقار إكسا-سيل علاجًا محتملًا لبعض الأشخاص المصابين بمرض فقر الدم المنجليالشديد، حيث يحرر الناس من عبء المضاعفات بالإضافة إلى معالجة هدف المعهد الوطني للرعاية الصحية المتميزة المتمثل في الحد من التفاوتات الصحية المرتبطة بهذه الحالة والحصول على أفضل رعاية للمرضى بسرعة.
هناك عدد قليل جدًا من العلاجات لوقف أعراض مرض الخلايا المنجلية، وغالبًا ما يكون لتلك العلاجات المتاحة آثار جانبية لا تُطاق.
حاليًا، العلاج الشافي الوحيد للأشخاص المصابين بمرض الخلايا المنجلية هو زرع الخلايا الجذعية من متبرع. سيكون Exa-cel الآن خيارًا عندما تكون عملية زرع الخلايا الجذعية مناسبة ولكن لا يمكن العثور على متبرع مطابق.